Investigadores en Canadá rediseñaron moléculas de ARN para permitir que las células ignoren señales de freno erróneas en el ADN, abriendo la puerta a tratamientos inhalables contra la fibrosis quística, distrofias y tumores.
Un equipo de científicos de la Universidad de Toronto, en colaboración con el hospital SickKids y la red University Health Network de Canadá, desarrolló una innovadora plataforma terapéutica basada en ARN de transferencia (ARNt) que promete abordar miles de enfermedades genéticas que hasta hoy carecen de tratamientos efectivos.
El avance, publicado en la revista Science, apunta directamente a las denominadas «mutaciones sin sentido», un tipo de error biológico responsable del 11% de los trastornos hereditarios en humanos. Esta falla actúa como un cartel de «pare» anticipado en las instrucciones del ADN: al intentar fabricar una proteína esencial, la maquinaria celular se detiene antes de tiempo y produce piezas incompletas o disfuncionales, provocando graves afecciones en pulmones, músculos, cerebro y otros tejidos.
A diferencia de las terapias genéticas convencionales —que exigen diseñar una solución a medida para cada mutación particular—, el equipo canadiense descubrió que estas fallas se originan únicamente a partir de tres señales de parada prematuras posibles. Al rediseñar químicamente el ARNt, los investigadores lograron que la célula pase por alto la señal de freno equivocada e inserte el componente faltante para completar la proteína original, sin alterar el genoma.
En pruebas de laboratorio con células humanas y modelos de fibrosis quística, el tratamiento restauró la producción de la proteína defectuosa durante más de 40 días. Además, al aplicarse en muestras de pacientes que no respondían a los medicamentos convencionales, la técnica logró reactivar la respuesta a los fármacos existentes mediante una terapia combinada.
Para hacer viable su administración médica, el equipo adaptó nanopartículas lipídicas —similares a las empleadas en las vacunas de ARNm— para transportar el ARNt hasta los órganos afectados. En las pruebas dirigidas al sistema respiratorio, los científicos demostraron que estas partículas pueden administrarse en forma de una fina niebla, lo que sienta las bases para futuros tratamientos inhalables que los pacientes podrían utilizar en su propio hogar.
Semanario La Prensa con información de EFE y Universidad de Toronto
